临床试验进展 - ARTEMIS III期试验入组进度超预期 受视网膜专家和患者对潜在"一次性"湿性AMD疗法的热情推动[1][2][5] - ARTEMIS试验预计2026年第一季度完成入组 2027年上半年公布顶线数据[1][5] - LUNA II期两年长期随访数据计划于2025年第四季度公布[1][5] - AQUARIUS III期试验预计2025年第四季度启动 取决于资金可用性[5] 专家调研与行业认可 - 近1000名视网膜专家调查显示 近50%认为基因疗法是湿性AMD领域最令人兴奋的进展 远超TKI类药物[3][5] - 在Clinical Trials at the Summit 2025会议上 40位世界领先视网膜专家中超过半数认为基因疗法有望为眼科带来最大患者获益[5] - 美国视网膜专家学会将基因疗法评为湿性AMD管线中最令人期待的治疗方法[5] - 专家认为长效疗法仍是湿性AMD领域最大未满足需求[5] 产品优势与监管进展 - Ixo-vec采用AAV.7m8载体 通过玻璃体注射方式递送aflibercept编码序列 可实现单次给药[8][9] - 与需要视网膜下注射的基因疗法不同 Ixo-vec可在医生办公室完成注射[8] - 获得FDA快速通道和再生医学先进疗法(RMAT)认定 EMA PRIME资格及英国创新护照认定[8] 财务与融资情况 - 宣布与Frazier Life Sciences达成1000万美元私募配售 发行价每股2.24美元[10] - 截至2025年6月30日 现金及短期投资为4440万美元 较2024年底的1.257亿美元减少[10][14] - 预计现金可支撑运营至2025年第四季度[10] - 2025年第二季度研发费用3710万美元 同比增长117% 主要因ARTEMIS III期试验支出增加[10][16] - 2025年第二季度净亏损4920万美元 每股亏损2.34美元[10][16] 公司战略与前景 - 公司致力于建立基因疗法作为高流行性眼病的新标准治疗[9] - 正在进行的合作伙伴讨论获得Ixo-vec作为最佳疗法的认可支持[2] - 基因疗法作为唯一可能解决湿性AMD长效治疗未满足需求的方式 具有广泛采用和重大价值拐点的独特潜力[3]