公司表现与股价变动 - 公司股价在2025年下跌超过85% 截至8月11日收盘[2] - 公司市值从2025年初的1161亿美元暴跌至8月11日的175亿美元[6] - FDA解除销售禁令后股价反弹50% 截至8月11日收盘[5] 核心产品ELEVIDYS - ELEVIDYS是FDA批准的唯一治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法 2023年6月获批后已产生超10亿美元收入[1] - 2025年发生多起患者死亡事件 其中2例确认与药物相关 导致FDA在7月18日要求停止销售 股价当日暴跌36%[3] - FDA在7月28日撤销禁令 认定第三例死亡与药物无关 公司恢复对占患者群体70%-85%的可行走患者销售[4] 分析师观点与估值 - 富国银行和BMO资本市场给予50美元目标价 较8月11日收盘价隐含179%上涨空间[2] - 公司2024年54%净产品收入来自非ELEVIDYS产品[7] - 当前远期市销率仅12倍 显著低于美国大型药企43倍行业中值[7] 竞争格局与风险 - 竞争对手Solid Biosciences的SGT-003疗法在早期试验显示更强疗效 且采用降低肝脏靶向的设计[10] - 若SGT-003获批可能大幅侵蚀公司市场份额[11] - 另有分析师给出13-15美元目标价 较当前股价隐含下行风险[9]