核心观点 - 公司旗下FASN抑制剂denifanstat在中国合作伙伴Ascletis进行的治疗中重度痤疮III期临床试验中达到所有主要和次要终点[1][5] - 公司启动新型FASN抑制剂TVB-3567在美国治疗痤疮的首次人体I期临床试验[1][4] - 计划在2025年下半年启动denifanstat与resmetirom联合用药的I期临床试验 预计2026年上半年公布数据[1][11] - 公司现金及等价物截至2025年6月30日为1.355亿美元[11] 临床进展 denifanstat项目 - 在中国480名中重度痤疮患者III期试验中 denifanstat 50mg组治疗成功率33.2% 显著优于安慰剂组14.6%[5] - 总病灶数减少57.4%(安慰剂组35.4%) 炎症病灶减少63.5%(安慰剂组43.2%) 均具统计学意义(p<0.0001)[5] - 非炎症病灶减少51.9%(安慰剂组28.9%) 达到次要终点[5] - 安全性良好 治疗相关不良事件发生率与安慰剂相当 各类别发生率均低于10%[5] TVB-3567项目 - 2025年6月启动美国I期临床试验 评估健康受试者(含/不含痤疮)的安全性、药代动力学和药效学[4] - 试验设计包括单次递增剂量、多次递增剂量队列 后续将在痤疮患者中测试[4] 联合用药计划 - 计划开发denifanstat(FASN抑制剂)与resmetirom(甲状腺激素β受体激动剂)联合疗法治疗MASH[10] - 临床前数据显示两者在肝脏疾病标志物上具有协同效应[10] 学术活动 - 2025年5月在EASL大会展示denifanstat治疗MASH的IIb期FASCINATE-2试验三项分析海报[6] - 难治患者抗纤维化效果 - 新型胆汁酸生物标志物 - 替代肝活检的MRI评估方法[6] - 2025年6月举办KOL会议讨论denifanstat痤疮III期结果和TVB-3567试验设计[10] 财务状况 - 2025年第二季度研发支出720万美元 同比增加14.8%[11][22] - 2025年上半年研发支出2260万美元 同比增加95.1%[11][22] - 净亏损从2024年上半年的1470万美元扩大至2025年上半年的2860万美元[11][22] 行业背景 MASH领域 - 全球患者超1.15亿 美国仅一款获批药物 欧洲尚无获批疗法[13] - 2023年行业将NAFLD/NASH更名为MASLD/MASH 消除污名化[13] 痤疮领域 - 美国每年510万患者接受皮肤科治疗 总患者超5000万[14] - 40年创新有限 现有疗法依从性差 30-40%患者不坚持外用治疗[14]