核心观点 - 公司在2025年上半年取得重要进展，包括与FDA就govorestat治疗CMT-SORD的NDA提交策略进行讨论，并计划在2025年第三季度举行会议 [1][2][3] - 公司展示了INSPIRE Phase 2/3试验的12个月临床结果和24个月MRI数据，显示govorestat显著减缓CMT-SORD疾病进展 [1][3] - 公司推出免费尿液山梨醇检测项目，帮助识别CMT-SORD患者，降低诊断和治疗障碍 [2][3] - 公司与Biossil达成AT-001的授权协议，获得预付款和未来里程碑付款资格 [8] - 公司现金及现金等价物从2024年底的7940万美元降至2025年6月底的3040万美元 [8] CMT-SORD进展 - 计划在2025年第三季度与FDA会面，讨论govorestat治疗CMT-SORD的NDA提交策略 [3] - INSPIRE Phase 2/3试验12个月数据显示govorestat在关键次要终点上具有统计学显著改善，包括CMT-HI和10MWRT [3] - 24个月MRI数据显示govorestat显著减缓疾病进展 [3] - 2025年7月推出免费尿液山梨醇检测项目，帮助识别CMT-SORD患者 [3] Classic Galactosemia进展 - 继续评估对Complete Response Letter的回应，包括与FDA讨论潜在监管进展 [4] PMM2-CDG进展 - 计划在2025年10月ASHG年会上展示govorestat治疗PMM2-CDG的单患者试验结果 [5] - govorestat已获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病认定 [5] 公司动态 - 2025年7月与Biossil达成AT-001授权协议，获得全球独家开发权（部分罕见病适应症除外） [8] - 2025年6月晋升Evan Bailey为首席医疗官，Dottie Caplan为执行副总裁 [8] 财务状况 - 2025年第二季度净亏损2130万美元，每股亏损0.15美元 [8] - 现金及现金等价物从2024年底的7940万美元降至2025年6月底的3040万美元 [8] - 研发费用从2024年第二季度的1000万美元降至2025年同期的990万美元 [8] - 管理费用从2024年第二季度的1060万美元增至2025年同期的1320万美元 [8]