FDA对vatiquinone新药申请的审查决定 - 美国食品药品监督管理局（FDA）就vatiquinone用于弗里德赖希共济失调的新药申请发出完整回复函（CRL）[1] - FDA认为vatiquinone未证明实质性疗效证据 需要额外充分对照研究支持重新提交申请[2] 公司对FDA决定的回应及后续计划 - PTC Therapeutics首席执行官表示失望 但相信现有数据证明vatiquinone对成人和儿童患者安全有效[2] - 公司计划与FDA会面讨论解决CRL提出问题[2] vatiquinone临床试验结果 - 2023年MOVE-FA试验未达到主要终点 即72周时mFARS评分统计学显著变化[3] - 但治疗显示对关键疾病亚表和次要终点有显著益处[3] - 2024年10月两项长期扩展研究达到预设终点 显示对疾病进展具有持续治疗效益[4] - 144周治疗显示mFARS评分相对匹配自然史队列有3.7分获益（p<0.0001 N=70）[5] - 治疗差异代表3年内疾病进展速度临床意义减缓50%[5] 监管审批时间线 - FDA于2025年2月接受优先审评申请 设定PDUFA目标行动日期为8月19日[6] - 公司于2024年12月提交申请[6] 市场反应 - PTC Therapeutics股价在消息发布时上涨4.89%至52.23美元[7]