诉讼背景 - 针对Sarepta Therapeutics的证券集体诉讼正在进行 指控公司误导投资者关于基因疗法ELEVIDYS的安全性和有效性以及监管批准前景 [1] - 诉讼由Hagens Berman律师事务所代表遭受重大损失的投资者发起 鼓励知情者提供线索协助调查 [4][5] 监管挫折 - 欧洲药品管理局(EMA)于2025年7月24日拒绝ELEVIDYS 关键试验显示125名儿童患者中治疗组与安慰剂组在运动功能改善方面无显著差异 [3] - 美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年6月24日发布安全通告 确认正在调查ELEVIDYS相关的急性肝衰竭风险 [6] 安全事件时间线 - 2025年3月18日公司宣布ELEVIDYS试验中一名患者死亡 [6] - 2025年4月4日披露欧盟当局正在审查患者死亡事件 导致部分临床研究暂停 [6] - 2025年6月15日报告第二例急性肝衰竭致死病例 公司暂停向特定患者群体发货 [6] 市场影响 - 系列安全问题和监管挫折导致公司股价多次大幅下跌 [2][5] - 欧洲监管拒绝严重打击公司拓展欧洲市场的计划 引发对高端基因疗法有效性和安全性的关注 [3]