公司动态 - 正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的碱基编辑药物CS-101注射液临床研究成功治愈首位镰刀型细胞贫血病患者 [1] - 这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例 [1] - 治疗后患者胎儿血红蛋白水平显著持续上升 镰状血红蛋白水平显著持续降低 [1] - 治疗后6个月起HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5 总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上 [1] - 治疗后6个月患者未出现血管闭塞危象 已回归正常生活 [1] 行业与疾病背景 - 血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病 常见类型为β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病 [1] - 全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因 每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病 [1] - 全球约有3.5%的人口携带镰刀型细胞贫血病突变基因 每年约有30万婴儿出生时患有此病 [2] - 镰刀型细胞贫血病在非洲 地中海沿岸 中东和东南亚等地区发病率较高 [2] - 镰刀型细胞贫血病是由于β-珠蛋白基因突变使红细胞呈镰刀状的遗传性疾病 临床表现为慢性溶血性贫血 再发性疼痛危象等 严重时可危及生命 [1]