公司核心进展与领导层更新 - 公司2025年第二季度标志着历史性转折点 公布了CONNECT SCI研究的突破性顶线结果 首次证明每日皮下注射药物候选物NVG-291能显著改善慢性脊髓损伤患者的皮质脊髓连接并恢复有意义的身体功能 [5] - 公司已启动对NVG-291疗效数据的全面分析 该分析将指导近期与美国食品药品监督管理局的监管讨论 包括寻求关于加速审批路径的一致性意见 [9][12] - 公司于2025年7月完成高级领导层过渡 Adam Rogers博士被任命为临时首席执行官 Randall Kaye博士被任命为首席医学顾问 以确保使命的连续性并为NVG-291下一阶段开发做好准备 [20][26] CONNECT SCI研究关键结果 - NVG-291是首个在慢性颈段不完全性脊髓损伤中 显示出皮质脊髓连接性具有统计学显著改善并带来临床意义功能增益的药物候选物 [15] - 电生理疗效方面 在手部第一骨间背侧肌测量的运动诱发电位幅度 与安慰剂组相比 观察到的治疗结束时平均基线变化改善了10.2倍 基于线性混合效应估计的基线变化改善了5.7倍 具有统计学显著性 [16] - 功能疗效方面 使用GRASSP量表评估 与安慰剂组相比 观察到的总GRASSP评分平均基线变化改善了2.0倍 定量抓握能力改善了9.3倍 定性抓握能力改善了5.2倍 [18][25] - 安全性方面 NVG-291总体安全且耐受性良好 未发生导致停药的治疗中出现的不良事件或严重不良事件 [19] 临床前研究新进展 - 2025年8月 公司公布了两项由美国国防部资助的临床前研究的积极结果 显示NVG-291-R在创伤性听力损失和周围神经损伤模型中能促进显著的功能恢复 [13] - 在爆炸诱导的感觉神经性听力损失大鼠模型中 每日皮下注射NVG-291-R治疗在第30天研究结束时 在所有频率上均带来听力阈值的统计学显著改善 防止了未治疗动物中出现的深度和永久性听力损失 [13] - 在周围神经损伤模型中 每日皮下注射NVG-291-R治疗在伤后4周即可观察到 在神经肌肉功能和轴突再生方面带来统计学显著改善 [14] 第二季度财务业绩 - 截至2025年6月30日 公司拥有现金和投资1570万美元 较2024年12月31日的1730万美元有所减少 减少原因主要是持续的CONNECT SCI研究相关的运营活动支出 [20] - 2025年第二季度研发费用为270万美元 低于2024年同期的380万美元 减少主要与临床和监管成本降低有关 部分被研究、临床前和质量相关举措的成本增加所抵消 [21] - 2025年第二季度一般及行政费用为380万美元 高于2024年同期的220万美元 增加主要与薪酬相关费用（包括非现金股权激励费用）以及公司证券相关的外部法律顾问费用有关 [22] - 2025年第二季度净亏损为910万美元 或每股基本及摊薄普通股亏损0.13美元 其中包括480万美元的非现金费用 [23] 产品与公司背景 - NVG-291是一种靶向神经系统修复的潜在同类首创和最佳的治疗性多肽 公司拥有其全球独家授权 技术源自凯斯西储大学 [27] - 临床前研究表明 NVG-291-R通过促进神经元萌芽（可塑性）、髓鞘再生以及促进小胶质细胞非炎症表型等多种潜在分子和细胞机制 在中枢及周围神经系统损伤模型中促进神经修复和功能改善 [27] - 公司已获得美国食品药品监督管理局针对脊髓损伤的快速通道资格认定 以及欧洲药品管理局的孤儿药资格认定 [27] - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 致力于开发针对神经创伤和神经系统疾病的创新修复疗法 其CONNECT SCI研究的亚急性队列患者招募仍在进行中 [28]