公司产品进展 - KYV-101是一种全人源化自体CD19 CAR T细胞疗法，具有实现持久、无需药物、无疾病缓解的潜力，针对重症肌无力（MG）和僵人综合征（SPS）[1][3][24] - 公司已根据FDA指导将KYSA-6试验从二期修订为二期/三期注册研究，预计2025年底启动三期患者入组[4][6] - 三期试验设计为开放标签、随机对照研究，约60名患者按1:1比例随机接受单次KYV-101输注或继续标准治疗（SOC）[5][6] 临床试验设计 - 共同主要终点为24周时MG-ADL（重症肌无力日常生活活动量表）和QMG（定量重症肌无力评分）评分较基线的变化[7] - 关键次要终点包括24周时MGC（重症肌无力复合评分）评分较基线的变化[7] - 其他终点包括MG-ADL评分降低≥3分患者比例、达到最小症状表达（MSE）比例及治疗后停用免疫抑制剂的比例[7] 数据与时间节点 - 公司已完成KYSA-6二期部分患者入组，预计2025年第四季度报告中期数据[8] - 长期随访数据显示同情用药患者（通过德国IH机制治疗）出现持久治疗反应[2][28] 疾病背景 - 重症肌无力（MG）影响约80%患者在诊断后2-3年内症状达到峰值，高达20%患者至少经历一次呼吸危机[22] - 僵人综合征（SPS）导致高达80%患者丧失行动能力，目前无FDA批准疗法，现有治疗手段应答率有限[23] 专家背景 - 参与活动的关键意见领袖（KOL）包括风湿免疫学专家Ricardo Grieshaber-Bouyer博士、神经免疫学专家Aiden Haghikia博士及神经肌肉疾病专家Srikanth Muppidi博士[10][14][17] - Muppidi博士曾开发被广泛用于MG临床试验的MG-ADL量表，并主导多项自身免疫神经肌肉疾病新疗法研究[18][19] 商业战略 - 公司将分享神经免疫学领域商业化战略初步框架[2] - 通过专有的全血快速生产工艺开发下一代自体/异体CAR T疗法（包括KYV-102），以扩展适应症覆盖范围[25]