公司进展 - 公司计划于2025年9月开始向美国FDA滚动提交OST-HER2的生物制剂许可申请(BLA)请求 [1] - 公司预计在2025年第四季度准备好化学制造和控制(CMC)相关数据 并作为滚动BLA提交的一部分 [3] - 公司已开始准备对FDA会议评论的回应 并继续就OST-HER2改善无事件生存期和总生存期的潜力进行对话 [6] 监管沟通 - FDA与公司在多个关键领域达成一致 包括临床终点 统计分析方案和协议修订 以支持加速批准或完全批准 [2] - FDA承诺优先安排正式和非正式会议 首次非正式会议定于2025年9月中旬举行 [2] - FDA确认公司符合处方药用户费用法案(PDUFA)小型企业费用豁免资格 最终决定预计在2025年第三季度末 [5] 临床数据与研究方法 - 基于迄今的临床数据 OST-HER2在目标适应症中未发现显著安全性问题 [3] - 公司正在支持OST-400自然历史数据库的扩展 该数据库从多个美国和国际肿瘤学研究机构及真实世界数据源收集数据 [2] - OST-400数据库旨在开发合成对照组 以支持随机化过程 可能作为单臂试验的对照臂 [2] 项目设计与资格 - FDA正在评估修订后的临床试验疗效终点和统计方案 以支持BLA申请 [2] - 公司期待在2025年10月10日FDA/OSI骨肉瘤研讨会上取得突破性疗法认定(BTD)和加速批准或完全批准的进展 [4] - FDA已接受公司对国家优先券(CNPV)的兴趣表达 [5] 产品管线 - OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激效应靶向HER2蛋白的免疫疗法 已获得罕见儿科疾病认定(RPDD) 快速通道和孤儿药认定 [7] - 公司在复发性完全切除肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中报告了阳性数据 显示12个月无事件生存期(EFS)主要终点具有统计学显著 benefit [7] - 公司还在推进可调谐抗体药物偶联物(tADC)平台 该平台利用专有硅链接剂和条件活性载荷(CAP)技术 [8] 行业活动 - FDA与患者倡导团体骨肉瘤研究所(OSI)将于2025年10月10日举行公开会议 主题为"推进骨肉瘤药物开发" [2] - 公司独立生物统计公司InCSD的CEO Luis Rojas博士将于2025年9月9日在波士顿罕见试验峰会上发表演讲 讨论加速罕见疾病治疗的策略 [6]