公司业务与技术 - 公司专注于下一代CRISPR基因编辑技术开发 主要技术为碱基编辑(base editing) 可实现精确靶向基因组并在不引起双链断裂的情况下进行单碱基改变[2] - 公司拥有两大主要研发方向 其中之一为血液学领域 重点针对镰状细胞病[2][3] 产品管线 - 主导项目BEAM-101针对严重镰状细胞病 被定位为同类最佳治疗方案[3] - 后续开发新一代版本 旨在通过非基因毒性预处理或体内直接递送至骨髓的方式实现无化疗治疗 提升治疗可及性[3]