临床试验进展 - 公司获得澳大利亚贝尔贝里人类研究伦理委员会和阿尔弗雷德医院伦理委员会批准 将其正在进行的GT-02287 1b期临床试验的给药期延长九个月 超出原方案允许的90天期限 [1] - 给药延长将提供给已完成90天治疗的患者 使其有机会接受总计12个月的GT-02287治疗 大多数已完成90天给药期的患者已确认有兴趣加入延长研究 [2] - 独立数据监测委员会在审查了1b期研究的中期安全性数据后 未发现安全问题 并建议在不改变研究设计的情况下继续进行研究 [3] 药物机制与潜力 - GT-02287是一种口服给药的脑渗透性小分子变构酶调节剂 可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能 该酶功能会因GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素而受损 [5] - 临床前数据显示 GT-02287在GBA1帕金森病和特发性帕金森病模型中均表现出疾病修饰作用 表明其可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力 [6] - 在健康志愿者中进行的1期研究结果显示 GT-02287具有良好的安全性和耐受性 血浆和中枢神经系统暴露量在预期治疗范围内 且在临床相关剂量下葡萄糖脑苷脂酶活性增加超过50% [7] 公司战略与管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 专注于发现和开发下一代变构疗法 其主要候选药物GT-02287目前正处于治疗帕金森病的1b期临床试验阶段 [10] - GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面具有进一步潜力 公司还拥有多个未公开的临床前资产 靶向溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [10] - 公司的Magellan™平台能够发现新型变构小分子调节剂 以恢复或破坏蛋白质功能 从而为神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤学领域解锁新的疾病修饰疗法 [11]