监管审批进展 - 美国FDA将Agios Pharmaceuticals公司药物Pyrukynd（mitapivat）用于非输血依赖型（NTD）和输血依赖型（TD）α或β地中海贫血成人患者的补充新药申请（sNDA）审批目标日期延长三个月至2025年12月7日[1] - 延期原因系公司应FDA要求提交了针对肝细胞损伤风险的拟议风险评估与减灾策略（REMS） 该提交属于sNDA的重大修订 但并非由于FDA要求或公司提交了新的疗效或安全性数据[2] 临床试验与数据支持 - sNDA申请基于ENERGIZE和ENERGIZE-T III期临床试验结果 分别针对NTD和TD型α或β地中海贫血成人患者[3] - 公司近期公布了该药物在18岁以下年轻罕见血液疾病患者中的积极研究数据[3] 全球市场布局与批准状况 - 沙特食品药品管理局（SFDA）已于上月批准Pyrukynd用于NTD和TD型α或β地中海贫血成人患者[3] - 2024年公司与NewBridge Pharmaceuticals达成分销协议 推动该药物在海湾合作委员会（GCC）地区（包括沙特、阿联酋等六国）的注册申报与商业化[4] - 该药物已在美国获批用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血治疗 并在欧盟和英国获批用于成人PK缺乏症[4] 市场反应 - 公司股价在消息公布当日下跌15.83%至34.18美元[5]