核心观点 - 公司旗下口服研究性疗法encaleret在术后甲状旁腺功能减退症患者中展现出显著疗效 80%受试者在治疗5天内实现血钙和24小时尿钙同步正常化 而基线时传统疗法组为0% [1][6] - 药物安全性良好 研究期间未报告严重不良事件 [1] - 基于二期数据 公司计划于2026年启动encaleret治疗慢性甲状旁腺功能减退症的注册临床研究 [1][3] 临床数据表现 - 10名术后甲状旁腺功能减退症患者接受每日两次162mg encaleret治疗 最长5天 [2] - 九名受试者出现肾钙排泄分数快速持续下降 [6] - 疗效机制源于药物对肾脏钙敏感受体的作用 无需刺激甲状旁腺激素分泌 [3] 研发进展与规划 - 二期概念验证研究结果在2025年美国骨与矿物研究学会年会进行口头报告 [1] - 同期展示infigratinib临床前数据：低剂量用药显著改善软骨发育不全小鼠模型的骨骼生长 并增强Crouzon/Pfeiffer综合征模型的颅骨发育 [4] - infigratinib在软骨发育不全小鼠模型的研究已发表于《骨与矿物研究杂志》 [4] 疾病治疗现状 - 慢性甲状旁腺功能减退症治疗需平衡血钙与尿钙水平 传统钙剂和活性维生素D疗法常难以兼顾 [2] - 血钙过低引发症状 尿钙过高则导致肾钙化和肾脏损伤 [2] - 临床存在明确未满足需求 需更优治疗选择 [2] 公司背景 - 公司专注于遗传疾病治疗药物的研发 管线覆盖从早期研究到晚期临床试验阶段 [5] - 旗下Calcilytix团队负责encaleret开发工作 [3] - 公司成立于2015年 拥有经验丰富的药物研发团队 [5]