公司核心进展与战略 - 公司正与合作伙伴Vertex推进首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY的商业化上市，在细胞采集和患者输注产生的收入方面进展顺利[1] - 公司正将核心技术平台从血红蛋白病领域扩展到多个新治疗领域，包括自身免疫、肿瘤学、心血管医学、罕见病和1型糖尿病[2] - 公司通过收购Sirius Therapeutics的交易引入了siRNA技术，以扩展其技术组合，结合基因编辑技术[2] 行业与产品影响 - CASGEVY作为一款变革性药物，是首款采用CRISPR/Cas9技术的疗法，获得了患者群体的积极反馈[1]