公司概况 - 公司为下一代基因编辑公司 专注于碱基编辑技术[1] - 技术利用CRISPR精准靶向能力 但避免双链断裂 实现精确单碱基改变[1] - 疗法具有高精确度和可预测性 提供针对严重疾病的持久一次性治疗[2] 技术平台 - 碱基编辑技术可在基因组任意位点进行编辑 同时保持序列可控性[1] - 相比传统CRISPR技术 该技术显著提升治疗结果的精确度和可预测性[2] 核心业务领域 - 主要布局血液学领域 通过直接编辑血细胞治疗疾病[2] - 领先项目针对镰状细胞病[2] 治疗方式 - 采用一次性治疗方案 疗效具有持久性特征[2]