核心临床数据 - 实验性治疗药物MZE782针对罕见遗传病苯丙酮尿症（PKU）的临床数据远超公司预期[1] - 在112名健康成年人中测试不同给药方案 单次960毫克剂量组24小时后苯丙氨酸排泄量增加39倍 每日两次240毫克剂量组7天后排泄量增加42倍[3] - 数据显著超过公司预期的10倍苯丙氨酸排泄量增长目标[4] 药物潜力与安全性 - 分析师认为MZE782可能成为PKU治疗领域的最佳疗法[2] - 研究中未出现严重不良事件 单次递增剂量组无因治疗相关副作用导致停药的情况 仅两例头痛和一例腹泻报告 多次递增剂量组无副作用报告[5] - 公司计划将MZE782开发用于慢性肾脏病的治疗[4] 市场与资本反应 - 公司股价在盘前交易中飙升51%至24.19美元 突破19.19美元的 consolidation 买点 创历史新高[4] - 公司宣布完成1.5亿美元私募配售 新老投资者参与 包括Frazier Life Sciences等机构[6] - 配售涉及约400万股 每股价格16.25美元 部分投资者另以每股16.249美元价格购买约520万股认股权证[6]