公司核心进展 - 公司正在处理美国食品药品监督管理局就HemaXellerate孤儿药申请提出的意见 [1] - 孤儿药申请的提交是公司为治疗选择有限的患者开发创新疗法使命的关键里程碑 [2] - 公司对能够满意地解决收到的任何意见表示有信心 [1] 产品与候选疗法 - HemaXellerate是一种新型的基于细胞的疗法，旨在刺激骨髓活性并恢复造血功能 [2] - 该产品是一种自体间充质干细胞产品，预计可恢复造血干细胞功能并逆转再生障碍性贫血引起的骨髓抑制效应 [5] - HemaXellerate是公司用于治疗再生障碍性贫血的主要候选疗法 [1] 监管与商业优势 - 获得孤儿药认定将提供重要的监管和商业优势，包括批准后七年的市场独占权、临床测试的税收抵免以及某些FDA申请费用的豁免 [3] - FDA孤儿药认定适用于旨在治疗在美国影响少于20万人的罕见疾病的药物和生物制品 [3] 疾病背景与市场 - 再生障碍性贫血是一种罕见且可能危及生命的骨髓疾病，其特征是骨髓无法产生足够的血细胞 [1][4] - 当前治疗选择有限，许多患者对标准疗法反应不足 [4] 临床开发计划 - 公司计划不久后启动一期临床试验 [5] - 公司致力于与FDA密切合作，以尽可能快速安全地将该疗法带给患者 [6] 公司背景 - Regen BioPharma是一家公开交易的生物技术公司，专注于免疫学和免疫治疗领域 [8] - 公司目前专注于通过临床前和I/II期临床试验快速推进用于治疗癌症和自身免疫疾病的mRNA和小分子疗法新技术 [8]