核心监管进展 - 美国食品药品监督管理局批准其上市产品Vyjuvek的标签更新 将适用人群扩大至从出生开始的营养不良性大疱性表皮松解症患者 [1] - 此次标签更新基于美国的一项开放标签扩展研究数据以及Vyjuvek的真实世界经验 支持了该药物在所有年龄段患者中的长期安全性和有效性 [2] - 此次更新为患者提供了更大的用药灵活性 包括管理伤口敷料 患者和护理人员现在可以在家中自行给药 [2] 产品背景与市场表现 - Vyjuvek于2023年首次获得FDA批准 成为首款用于治疗6个月及以上DEB患者的可重复给药基因疗法 [3] - DEB是一种罕见且严重的单基因疾病 影响皮肤和粘膜组织 由一个或多个名为COL7A1的基因突变引起 [3] - 消息宣布后 Krystal Biotech股价在当日上涨8[1] 但年初至今其股价下跌0[4] 而行业指数同期上涨3[4] 全球市场拓展与商业化 - 公司在美国自推出Vyjuvek以来取得稳步进展 截至7月已获得超过575项报销批准 [8] - 欧洲委员会于4月授予Vyjuvek营销授权 用于治疗从出生开始患有DEB且携带COL7A1基因突变的患者伤口 [8] - 公司计划于2025年第三季度在德国进行欧洲首次上市 并于第四季度在法国推出 [9] - Vyjuvek于7月在日本获批用于治疗从出生开始的DEB患者 公司目标在2025年底前在日本上市该药物 [9] 财务业绩与销售前景 - Vyjuvek在2025年上半年录得销售额1[10] - 美国最新的标签更新 以及近期在欧洲和日本的批准 预计将在未来几个季度进一步推动销售增长 [7][10]