公司核心进展 - 公司已向美国专利商标局提交一项关于其抗体药物偶联物平台的临时专利申请，该平台使用其剪接体有效载荷PH1通过调节癌细胞内的选择性剪接来治疗癌症[1] - 此项专利申请代表一个新的专利家族，旨在进一步扩展公司对其新型有效载荷PH1的专有地位[1] - 公司首席执行官表示，该临时专利增强了公司的知识产权组合，并为公司及其潜在合作伙伴创造了长期价值[2] 技术平台与作用机制 - 公司的PH1有效载荷能够调节剪接体，破坏选择性剪接驱动因子，从而中断癌症肿瘤生存和生长所需的蛋白质合成[2] - 选择性剪接过程被癌细胞劫持以产生支持“癌症特征”的蛋白质亚型，这些特征涉及肿瘤的生长、增殖、存活、免疫逃逸、转移及对现有疗法产生耐药性[3] - 破坏选择性剪接是一种针对所有癌症的通用方法，包括由特定剪接变体或其他已知因素驱动的难治癌症[3] - PH1是一种新型剪接体调节剂，旨在破坏癌细胞内的RNA剪接，这与目前使用微管蛋白抑制剂和DNA损伤剂作为有效载荷的ADC不同[5] 研发管线与临床前数据 - 公司当前ADC产品组合包括AKTX-101以及未来的项目AKTX-102[4] - AKTX-101靶向癌细胞的Trop2受体，并通过专有连接子将PH1有效载荷直接递送至肿瘤[5] - 临床前研究表明，剪接调节可诱导癌细胞死亡，同时激活免疫细胞，从而产生强大且持久的活性[5] - 在临床前研究中，与携带传统有效载荷的ADC相比，AKTX-101显示出显著的活性和更长的生存期[5] - AKTX-101与检查点抑制剂具有协同作用的潜力，并且作为单一疗法或与检查点抑制剂联合使用均显示出更长的生存期[5] - PH1有效载荷在多个临床前癌症模型中已证明具有强大的细胞毒性和强大的免疫细胞激活作用[4] 行业定位与战略潜力 - 该技术平台为公司在利用剪接体调节开发针对多种癌症的疗法领域成为领导者开辟了可能性和潜力[3] - 公司是一家肿瘤生物技术公司，开发新一代剪接体有效载荷抗体药物偶联物[5] - 利用其创新的ADC发现平台，公司能够生成ADC候选药物，并根据目标应用对其进行优化[5]