公司概况 - 公司为成立于2019年的杭州嘉因生物科技有限公司，是一家聚焦基因治疗的生物医药企业 [6] - 公司以研发划时代的创新性药物为发展目标，在眼科、神经内科等领域布局了多条研发管线 [6] - 公司基因治疗研发与GMP生产平台于2020年建设完成，总建筑面积12000余平方米，具备研发和GMP车间功能 [11] 核心产品与技术平台 - 核心产品EXG102-031注射液是针对湿性年龄相关性黄斑变性的基因疗法，其美国FDA临床试验申请于2023年1月19日获批，国内临床试验申请于2023年6月获批，目前已完成二期临床试验即将进入三期 [7][8] - EXG102-031注射液只需一针注射即可在体内表达治疗性融合蛋白，中和所有已知VEGF亚型和ANG2，达到长期治疗效果，区别于现有每2-3个月注射一次的方式 [8] - 另一核心产品EXG001-307注射液是国内首款针对脊髓性肌萎缩症的基因治疗产品，于2021年完成首例受试者治疗，目前已完成二期临床试验 [4][8] - 针对SMA的临床研究结果显示所有接受治疗的患者均成功存活，不依赖呼吸及营养支持，且运动功能得到显著改善 [9] - 公司拥有完整的基因治疗产业链平台，包括临床前、CMC上下游工艺和临床阶段，旨在优化流程并降低生产成本 [11] 研发实力与团队 - 公司创始团队在美国著名基因疗法公司的工作经验均超过15年，公司员工中硕士研究生及以上学历占比突破五成 [12] - 公司积极与顶尖研究机构合作，例如2022年与浙江大学滨江研究院共同成立基因治疗联合研究中心，围绕儿童重大遗传疾病开展研发 [12] - 公司成立时中国市场基因治疗领域参与者不超过十家，经过五年发展已成功将三个项目推进至临床阶段 [11][12] 行业背景与公司愿景 - 基因治疗是通过病毒作为载体将修复基因运送到人体细胞的新兴治疗方式，旨在修补发生突变或缺失的基因 [7] - 海外开发的SMA基因治疗药物售价高达1400万元，公司希望通过技术创新控制成本，使基因疗法惠及普通民众 [9][10] - 公司短期目标是推动正在进行临床试验的药物尽快获批上市，长期目标是研发出具有国际竞争力的创新药物，引领全球基因治疗发展 [12]