公司近期动态 - Cytokinetics公司宣布将在2025年9月26日至29日于明尼阿波利斯举行的美国心力衰竭协会（HFSA）2025年度科学会议上进行三项研究成果展示，包括两项最新突破性临床研究和一项海报展示[1] - 两项最新突破性临床研究均安排在2025年9月28日进行，主题为"最新突破性临床研究1：装置与心肌病"，地点在主礼堂[2] 研究数据发布详情 - FOREST-HCM研究的96周长期数据分析将展示Aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病患者中的安全性与有效性，由俄勒冈健康与科学大学肥厚型心肌病中心主任Ahmad Masri博士陈述，展示时间为中部时间上午9:50[2] - MAPLE-HCM的预设分析将展示Aficamten与美托洛尔对梗阻性肥厚型心肌病患者运动能力的不同影响，由哈佛医学院医学教授Gregory Lewis博士陈述，展示时间为中部时间上午9:58[2] - 一项关于非梗阻性肥厚型心肌病患者社会人口学特征与医疗成本关联的海报展示将由宾夕法尼亚大学医院心血管医学助理教授Nosheen Reza博士进行，时间为中部时间上午7:45至8:45[3] 核心产品Aficamten研发进展 - Aficamten是一种研究性的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在通过减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白横桥数量来抑制与HCM相关的心肌过度收缩[3] - Aficamten研发项目评估其通过峰值摄氧量改善HCM患者运动能力和缓解症状的潜力，已在针对症状性梗阻性HCM患者的SEQUOIA-HCM关键三期临床试验中获得阳性结果[4] - Aficamten已获得美国FDA授予的治疗症状性HCM突破性疗法认定，以及中国国家药品监督管理局授予的治疗症状性梗阻性HCM突破性疗法认定[4] - Aficamten目前正在多项三期临床试验中进行评估，包括针对非梗阻性HCM患者的ACACIA-HCM、针对儿科oHCM患者的CEDAR-HCM以及针对HCM患者的开放标签扩展临床研究FOREST-HCM[5] 监管审批状态 - Aficamten作为一种研究性药物，尚未获得任何监管机构批准，其安全性和有效性尚未确立[6] - 美国FDA正在审评Aficamten的新药申请，处方药用户费用法案目标行动日期为2025年12月26日[6] - 欧洲药品管理局正在审评Aficamten的上市授权申请，中国国家药品监督管理局药品审评中心正在对Aficamten的新药申请进行优先审评[6] 公司业务与研发管线 - Cytokinetics是一家专业心血管生物制药公司，基于超过25年在肌肉生物学领域的开创性科学创新，致力于为心脏肌肉功能障碍患者开发潜在新药[7] - 公司除推进Aficamten的潜在监管批准和商业化准备外，还正在开发用于射血分数严重降低的心力衰竭患者的心肌肌球蛋白激活剂Omecamtiv Mecarbil、作用机制不同于Aficamten的心肌肌球蛋白抑制剂Ulamacaten，以及用于特定类型肌营养不良症的快骨骼肌肌钙蛋白激活剂CK-089[7]