公司核心进展 - 美国专利商标局授予公司一项新的使用方法专利，专利号为12,414,943，标题为“尼莫地平肠胃外给药”，该专利于2025年9月16日发布 [2] - 新专利覆盖了GTx-104三期STRIVE-ON安全性试验中使用的尼莫地平静脉给药方案 [2] - 此项新的使用方法专利加强了公司的知识产权地位，并将专利保护期延长至2043年 [1][3] - 公司已为GTx-104建立多层知识产权体系，包括五项关于药物成分的专利，提供保护至2037年 [3] - 公司已获得美国FDA的孤儿药认定，若新药申请获批，将在美国获得7年的市场独占权 [3] 临床试验结果 - 三期STRIVE-ON安全性试验是一项前瞻性、随机、开放标签试验，在50名接受GTx-104治疗的患者和52名接受口服尼莫地平治疗的患者中进行 [5] - 试验达到主要终点，与口服尼莫地平组（35%）相比，GTx-104组患者发生至少一次临床显著低血压的发生率降低了19%（GTx-104组为28%） [5] - 54%的GTx-104患者相对剂量强度达到或超过95%，而口服尼莫地平组仅有8% [5] - 与口服尼莫地平相比，接受GTx-104治疗的患者在90天时获得良好功能结局的比例高出29% [5] - GTx-104组在重症监护室再入院率、ICU天数和呼吸机使用天数方面均少于口服尼莫地平组 [5] - 两组不良事件发生率相当，GTx-104未发现新的安全性问题 [5] 产品与技术优势 - GTx-104是一种处于临床阶段的新型尼莫地平注射制剂，通过静脉输注开发用于治疗aSAH患者 [2][7] - GTx-104独特的纳米颗粒技术促进了不溶性尼莫地平的水性制剂，适用于标准外周静脉输注 [7] - GTx-104提供便捷的静脉给药，可能消除对意识不清或吞咽困难患者进行鼻胃管给药的需要 [8] - 静脉给药可能降低食物效应、药物间相互作用，并消除潜在的给药错误 [8] - GTx-104有潜力更好地管理aSAH患者的低血压 [8] - GTx-104已在超过200名患者和健康志愿者中施用，耐受性良好，其药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平 [8] 疾病背景与市场 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血是一种相对少见的卒中类型，约占所有卒中的5%，估计美国每年有42,500名住院患者 [6] - aSAH是大脑表面蛛网膜下腔的出血，是罕见且危及生命的医疗急症 [6][9] - 公司是一家处于后期研发阶段的生物制药公司，其候选药物针对罕见病和孤儿病 [9] - 公司的新型药物递送技术有潜力通过实现更快起效、增强疗效、减少副作用和更便捷的给药方式来改善已上市药物的性能 [9]