临床试验进展 - NEXICART-2临床研究入组进度已超过50%，该试验计划招募40名患者[1][3] - 公司正加速推进该研究，旨在向美国FDA提交生物制品许可申请[1] - 该试验的中期结果已在2025年美国临床肿瘤学会会议上以口头报告形式公布[2][3] 核心产品NXC-201 - NXC-201是一种经过空间优化的靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞疗法，配备可过滤非特异性激活的“数字过滤器”[4][5] - 该疗法已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法资格，以及美国FDA和欧盟EMA授予的孤儿药资格[4][5] - NEXICART-2研究的主要终点在2025年ASCO公布的中期结果中已达到[5] 市场与疾病背景 - 美国复发性/难治性轻链淀粉样变性的患病率预计每年增长12%，到2025年患者总数将达到约37,270人[6] - 淀粉样变性市场规模在2017年为36亿美元，预计到2025年将达到60亿美元[7] - 目前针对复发性/难治性轻链淀粉样变性，尚无任何药物获得FDA批准[2]