公司临床数据发布 - BridgeBio Pharma公司宣布其治疗ATTR-CM的药物Acoramidis（商品名Attruby）的5项研究将在2025年美国心力衰竭协会年会上展示 包括1项最新临床试验口头报告 1项口头报告和3项海报展示 [1] - 最新临床试验口头报告将探讨Acoramidis对ATTR-CM患者复发性和累积性心血管结局的影响 报告人来自俄勒冈健康与科学大学 定于9月28日上午10:15进行 [2] - 另一项口头报告将展示Acoramidis连续治疗42个月可显著降低野生型和变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的全因死亡率和心血管相关住院风险 报告人来自西达赛奈医疗中心 定于9月27日下午1:33进行 [2] 药物疗效与安全性 - Acoramidis是一种转甲状腺素蛋白稳定剂 适用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病成人患者 以降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [4] - 与安慰剂相比 Acoramidis治疗组患者腹泻发生率为11.6%（安慰剂组7.6%） 上腹痛发生率为5.5%（安慰剂组1.4%） 大多数不良反应为轻度且无需停药即可缓解 [5] - 因不良事件导致的停药率在Acoramidis治疗组和安慰剂组之间相似 分别为9.3%和8.5% [5] 海报展示研究详情 - 一项海报展示表明Acoramidis可减轻变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者NT-proBNP水平的升高 报告人来自芝加哥大学医学中心 定于9月27日上午7:45进行 [3] - 另一项海报将探讨Acoramidis对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者心脏传导异常的影响 报告人来自圣卢克卫生系统 定于9月27日下午1:21进行 [3] - 第三项海报将展示美国退伍军人中ATTR-CM发病率的州级差异 即使在疾病修饰疗法引入后这种差异仍然存在 报告人来自亚利桑那州立大学 定于9月28日中午12:15进行 [3]