临床试验进展 - 公司计划于2025年9月30日完成其首个关键性III期试验ARTEMIS的患者筛选 比试验启动后仅7个月 [1] - 公司目前预计在2025年第四季度完成至少284名初治和经治患者的全面入组 数据读出时间提前至2027年第一季度 [1][6] 试验方案设计 - ARTEMIS是Ixo-vec在湿性年龄相关性黄斑变性领域的两个III期注册试验中的第一个 评估单次给药Ixo-vec与每8周一次阿柏西普的对比 [2] - 试验同时纳入初治和经治患者 Ixo-vec给药剂量为6E10 vg/眼 [2] 产品技术特点 - Ixo-vec是一种研究性基因疗法 使用专有的AAV7m8载体衣壳 携带阿柏西普编码序列 [3] - 与需要视网膜下手术给药的其他眼科基因疗法不同 Ixo-vec设计为在医生办公室进行一次性玻璃体内注射 [3] - 该疗法旨在提供长期疗效 减少频繁抗VEGF注射的负担 优化患者依从性并改善视力结果 [3] 监管资格认定 - 美国FDA已授予Ixo-vec用于治疗湿性AMD的快速通道和再生医学先进疗法资格 [3] - 欧洲药品管理局授予其PRIME资格 英国药品和保健品管理局授予其创新护照 [3] 公司战略定位 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于为高流行性眼科疾病建立基因疗法这一新的护理标准 [4] - 公司利用其专有的玻璃体内平台开发持久的单次给药疗法 旨在消除频繁眼部注射的需求 [4]