临床开发进展 - BB-301 Phase 1b/2a治疗研究队列1的中期临床研究结果预计在2025年第四季度公布[1] - BB-301 Phase 1b/2a治疗研究队列2的首位受试者入组预计在2025年第四季度开始[1] - 独立数据安全监测委员会在队列1第六位受试者完成28天随访后，正式建议研究继续推进受试者入组[3] - 公司对BB-301作为一种安全有效的疗法，用于改善诊断为OPMD伴吞咽困难患者的吞咽功能潜力保持强烈热情[2] 财务表现 - 截至2025年6月30日财年，公司总费用为4180万美元，较2024财年的2250万美元有所增加[5] - 研发费用为1830万美元，较2024财年的1560万美元增长，主要与BB-301的持续临床开发相关[5] - 一般及行政费用为2340万美元，较2024财年的700万美元增长，主要驱动因素为1450万美元的股份薪酬增加[6] - 2025财年运营亏损为3790万美元，2024财年为2180万美元[7] - 2025财年股东应占净亏损为3790万美元，基本和稀释后每股亏损为1.05美元，2024财年净亏损为2240万美元，每股亏损1.22美元[7] - 截至2025年6月30日，公司拥有现金及现金等价物9770万美元[7][9] 资产负债表关键数据 - 2025年6月30日总资产为9959.2万美元，2024年同期为5221万美元[9] - 2025年6月30日总负债为229.7万美元，2024年同期为496.2万美元[9] - 2025年6月30日股东权益为9729.5万美元，2024年同期为4724.8万美元[9] - 额外实收资本从2024年的23839.8万美元增加至2025年的32630.8万美元[9] 公司技术与产品平台 - 公司专注于基于其专有"沉默与替换"DNA导向RNA干扰平台的基因疗法开发[1][12] - BB-301是一种新型修饰的AAV9衣壳，表达一种独特的双功能构建体，促进密码子优化的PABPN1和针对突变PABPN1的两个小干扰RNA的共同表达[11] - "沉默与替换"机制旨在通过沉默突变体表达同时提供功能性替代蛋白来治疗OPMD[11][12] - 该平台将RNAi与基因疗法相结合，旨在单次给药后实现疾病基因的持续沉默和野生型替代基因的递送[12]