公司核心进展 - Hemostemix公司已向美国FDA提交了Pre-IND申请1517号文件 寻求关于其主导疗法ACP-01（VesCell™）篮子方案I期临床试验的监管反馈 [2] - 此次提交标志着公司正式与FDA接洽 旨在为ACP-01在多个高未满足需求适应症中明确监管路径 [3] - 公司首席执行官Thomas Smeenk称此次FDA提交是公司的转型里程碑 通过涵盖心脏病学、血管疾病和血管性痴呆的篮子试验 释放ACP-01作为再生疗法的全部潜力 [7] 临床试验设计 - 提议的篮子方案旨在评估ACP-01在血管性痴呆、外周动脉疾病、心绞痛、缺血性心肌病、非缺血性扩张型心肌病、充血性心力衰竭及全身性缺血患者中的安全性、可行性和早期疗效信号 [3][6] - 采用篮子方案的目标包括：通过统一试验设计加速多个适应症的开发、最大化ACP-01在缺血相关疾病中的治疗潜力广度、以及跨心脏病学、神经病学和血管医学领域生成关键的安全性和探索性疗效数据 [6] 真实世界证据整合 - 作为其战略的一部分 公司计划向FDA提交整合系统收集的真实世界证据的方案 这些证据来自佛罗里达州 根据该州SB 1768法案 ACP-01可在该州合法使用 [3] - 在佛罗里达州接受治疗的患者将像在I期开放标签临床试验中一样接受前瞻性随访和记录 并采用标准化的终点和监测 该数据集将作为支持研究用新药申请推进和加速监管认定的证据 [3] 产品与研发基础 - ACP-01是一种基于患者自身血液的自体干细胞疗法 用于治疗外周动脉疾病、慢性肢体威胁性缺血等多种缺血性和血管适应症 [2][8] - 公司已完成7项涉及318名受试者的临床研究 并在11篇同行评审出版物中发表了结果 截至公告日 已完成498例安全治疗 [8][11] - 针对慢性肢体威胁性缺血的II期临床试验结果显示 与CLTI患者群体50%的五年死亡率相比 接受治疗的患者在长达4.5年的随访中死亡率为0% 83%的患者疼痛停止且伤口愈合 [8] 潜在市场与股东价值 - 成功的篮子方案使公司能够并行进军多个价值数十亿美元的市场 显著扩大其可触达市场 [10] - 积极的FDA反馈可能缩短关键试验和最终商业化的时间线 使公司在针对缺血和血管性痴呆的自体干细胞疗法领域成为先行者 [4][10] - 明确的监管路径是确保ACP-01加速开发途径（包括RMAT认定、快速通道或突破性疗法资格）的第一步 [4]