临床开发进展 - CRISPR Therapeutics与Sirius Therapeutics联合宣布 其下一代长效siRNA疗法SRSD107在欧洲进行的一项II期研究已完成首例患者给药 该疗法用于治疗血栓栓塞性疾病[1] - 这项正在进行的随机、多中心II期研究旨在评估SRSD107在接受全膝关节置换术患者中预防静脉血栓栓塞的安全性和有效性[2] - SRSD107靶向凝血因子XI来治疗血栓栓塞 该疾病影响全球数百万人[1] 业务合作与管线拓展 - 2025年5月 CRISPR Therapeutics与Sirius Therapeutics达成合作开发协议 共同开发和商业化新型siRNA疗法[4] - 根据协议条款 双方将共同开发SRSD107并平等分摊所有成本和利润 若获批准 CRISPR Therapeutics将负责该药物在美国的商业化 Sirius Therapeutics负责大中华区[4] - CRISPR Therapeutics还获得独家许可最多两个siRNA项目的选择权 并将独自资助研究活动 保留主导临床开发和商业化的选择权 Sirius Therapeutics则有资格获得里程碑付款和基于净销售额的分级特许权使用费[5] - 与Sirius Therapeutics的合作有助于CRISPR Therapeutics将其研发管线从基因疗法扩展到RNA疗法领域[8] 核心产品商业化表现 - CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex Pharmaceuticals的一次性基因疗法Casgevy于2023年底和2024年初在美国和欧洲获批 用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血两种血液疾病适应症[9] - Vertex负责Casgevy的全球开发、生产和商业化 并与CRISPR Therapeutics按60:40的比例分摊项目成本和分享全球利润[9] - Casgevy的销售额正逐步增长 在2025年第二季度财报中 Vertex记录的Casgevy产品收入为3040万美元 较上一季度的1420万美元有所提升[10] 公司财务与股价表现 - 年初至今 CRISPR Therapeutics的股价已上涨57.7% 而同期行业涨幅为3.5%[2] - 公司同时也在推进多个下一代基因编辑细胞疗法项目 包括用于治疗血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病的同种异体CAR-T候选疗法[10]