Palvella Therapeutics Announces Expansion of QTORIN™ Rapamycin’s Development into Clinically Significant Angiokeratomas, a Rare, Chronically Debilitating Lymphatic Disease with No FDA-approved Therapies
Globenewswire·2025-09-24 18:00
公司战略与产品管线拓展 - 公司宣布将其QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶的开发项目扩展至临床显著性血管角化瘤领域,这是该产品的第三个目标临床适应症 [1] - 该战略旨在选择严重的罕见皮肤病,并有机会引入首个FDA批准的疗法 [2] - 公司计划在2026年下半年启动一项针对约10-20名患者的二期临床试验,以评估QTORIN™雷帕霉素对该疾病的疗效 [1][3] 目标疾病与市场机会 - 临床显著性血管角化瘤是一种浅表性淋巴管来源的血管畸形,可导致出血、疼痛、功能受损和感染风险,尚无自发消退倾向 [2] - 该疾病在美国估计有超过50,000名确诊患者,目前尚无FDA批准的疗法 [1] - 2025年,国际血管异常研究学会(ISSVA)将血管角化瘤归类为一种独立的淋巴管畸形 [2] 现有临床试验进展 - QTORIN™雷帕霉素目前正在三期SELVA临床试验中评估治疗微囊型淋巴管畸形,预计在2026年第一季度获得顶线结果 [3][5] - 该产品同时也在二期TOIVA临床试验中评估治疗皮肤静脉畸形,预计在2025年12月中旬获得顶线结果 [3][5] 近期公司活动 - 公司计划在2026年上半年与FDA会面,讨论针对临床显著性血管角化瘤的二期研究设计 [3] - 公司于2025年9月24日美国东部时间上午8:30举办网络直播电话会议,介绍开发项目扩展的详情 [1][4]