公司研发管线拓展 - 公司宣布将其QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶的研发项目扩展至临床显著性血管角化瘤领域，这是该产品的第三个目标临床适应症[1] - 公司计划在2026年下半年启动一项针对约10-20名患者的二期临床试验，以评估QTORIN™雷帕霉素治疗临床显著性血管角化瘤的效果[1][3] - 公司计划在2026年上半年与美国FDA会面，讨论该二期研究的设计方案[3] 目标疾病与市场机会 - 临床显著性血管角化瘤是一种源于淋巴管的浅表血管畸形，可导致出血、疼痛、功能受损和感染风险，在美国估计有超过50,000名确诊患者[1][2] - 该疾病目前尚无FDA批准的治疗方法，现有治疗方案为具有破坏性的程序性干预，存在疼痛、瘢痕形成和复发的高风险[2] - 2025年，国际血管异常研究学会将血管角化瘤重新分类为一种独立的淋巴管畸形[2] 其他研发项目进展 - QTORIN™雷帕霉素目前正处于三期SELVA临床试验中，用于评估治疗微囊性淋巴管畸形，顶线结果预计在2026年第一季度公布[3][5] - 该产品也正处于二期TOIVA临床试验中，用于评估治疗皮肤静脉畸形，顶线结果预计在2025年12月中旬公布[3][5] 公司背景与战略 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病开发和商业化新型疗法[1][5] - 公司战略是选择那些有机会引入首个FDA批准疗法的严重罕见皮肤病领域[2] - 公司正在基于其专利QTROIN™平台开发广泛的产品管线，主要聚焦于许多具有终身性质的严重罕见皮肤病[5]