核心观点 - uniQure公司公布其亨廷顿病基因疗法AMT-130的顶线数据 研究达到主要终点 显示疾病进展显著减缓 同时公司获得1.75亿美元融资以支持潜在商业化 [1][2][8] 临床试验结果 - AMT-130高剂量组在36个月时达到预设主要终点 通过cUHDRS量表衡量显示疾病进展减缓75% 具有统计学显著性(p=0.003) [2][3] - 治疗组患者cUHDRS评分平均变化为-0.38 而外部对照组为-1.52 [4] - 研究达到关键次要终点 通过TFC量表衡量显示疾病进展减缓60% 具有统计学显著性(p=0.033) 治疗组TFC评分平均变化为-0.36 对照组为-0.88 [4] - 其他次要终点显示积极趋势 包括SDMT量表显示疾病进展减缓88%(p=0.057) 治疗组平均变化-0.44 对照组-3.73 [5] - SWRT量表显示疾病进展减缓113% 具有统计学显著性(p=0.0021) 治疗组平均变化0.88 对照组-6.98 [6] - TMS量表显示疾病进展减缓59%(p=0.1741) 治疗组平均变化2.01 对照组4.88 [6] - 脑脊液神经丝轻链蛋白平均较基线降低8.2% 该指标是神经退行性变的支持性生物标志物 [7] - AMT-130耐受性良好 安全性可控 最常见不良事件与给药程序相关且均已缓解 [7] 公司融资与市场表现 - 公司通过Hercules Capital获得1.75亿美元的非稀释性优先担保定期贷款 以增强财务灵活性 为AMT-130潜在商业发布提供资金 [8] - 消息公布后 uniQure股价上涨189.82%至39.59美元 创下52周新高 [8]