公司概况与核心业务 - Rigel Pharmaceuticals为小型生物技术公司，专注于开发针对免疫学、肿瘤学和罕见病的药物[1] - Amicus Therapeutics为中市值公司，专注于开发罕见病和遗传疾病疗法，特别是溶酶体贮积症[1] - Rigel的核心产品为Tavalisse，一种口服脾酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗对先前治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症[2] - Amicus的核心产品为Galafold，是首个获批用于治疗具有适用基因变异的法布里病患者的口服精准药物[2] Rigel Pharmaceuticals (RIGL) 业务表现与展望 - Tavalisse在2025年上半年销售额达6850万美元，同比增长约44%，由强劲的新患者需求驱动[3] - 第二款获批产品Rezlidhia在2025年上半年销售额同比增长31%，用于治疗具有易感IDH1突变的复发性/难治性急性髓系白血病[4] - 第三款产品Gavreto自2024年6月开始贡献销售额，其增量销售推动了2025年上半年的营收增长[5] - 基于旗下产品强劲的销售表现，公司将2025年总营收指引上调至2.7亿至2.8亿美元[6] - 公司管线包括R289，一种新型双重IRAK1和IRAK4抑制剂，正处于治疗低危骨髓增生异常综合征的早期研究中[7] Amicus Therapeutics (FOLD) 业务表现与展望 - Galafold在2025年上半年销售额达2.331亿美元，同比增长约11%，该药物在美国拥有强大的知识产权组合，专利保护期至2038年[8][9] - 双组分疗法Pombiliti + Opfolda已获批用于治疗晚发型庞贝病成人患者，在2025年上半年销售额达4680万美元，同比增长约74%[9][10] - 更多患者正从赛诺菲的庞贝病药物Myozyme/Lumizyme以及Nexviazyme转向使用Pombiliti + Opfolda[11] 财务估计与市场表现 - Rigel的2025年销售和每股收益共识估计分别意味着同比增长约57%和415%，其每股收益估计在过去60天内呈上升趋势[13][14] - Amicus的2025年销售和每股收益共识估计分别意味着同比增长约18%和29%，其2025年每股收益估计有所下降，但2026年估计在过去60天内呈上升趋势[17] - 年初至今，RIGL股价上涨80.1%，而FOLD股价下跌11.3%，同期行业回报率为11.7%[19] - 从估值角度看，Amicus的市销率为4.51倍，高于Rigel的2.05倍[20] 比较分析与结论 - Rigel在2025年上半年的强劲表现有望在下半年延续，上调的营收指引和对其销售与每股收益将大幅增长的预期凸显了其强大的上行潜力[25][27] - Amicus对Galafold的高度依赖并非无风险策略，使其易受监管和竞争风险影响，尽管已通过Pombiliti + Opfolda实现一定多元化，但来自资源雄厚的老牌企业的激烈竞争仍是隐忧[26]