核心观点 - 公司宣布其针对杜氏肌营养不良症（外显子44跳跃适应症）的研究药物delpacibart etedesiran（del-zota）在EXPLORE44及EXPLORE44-OLE试验中获得积极的一年期数据，显示疾病进展逆转和显著功能改善 [1] - 公司计划在2025年底前向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），以寻求加速批准，这标志着针对该严重遗传性疾病的新治疗选项迈出重要一步 [3] 临床试验数据 - 数据显示，与基线和自然病史相比，疾病进展出现逆转，并伴有显著的功能改善 [2] - 试验参与者显示抗肌萎缩蛋白水平增加约25%，总抗肌萎缩蛋白水平恢复高达58% [3] - 肌肉损伤标志物肌酸激酶（CK）下降超过80%，并持续维持在接近正常水平 [3] 药物作用机制 - del-zota通过将磷酰二胺吗啉代寡核苷酸递送至肌肉和心脏组织，以跳过抗肌萎缩蛋白基因中的外显子44 [2] - 该机制能够产生接近全长的抗肌萎缩蛋白，这种蛋白对肌肉保护至关重要 [2] 公司业务聚焦 - 公司是一家生物技术公司，专注于开发一类名为抗体寡核苷酸结合物的新型RNA疗法 [4]