智通财经APP获悉，高盛最新深度分析报告聚焦uniQure NV(QURE.US)基因疗法AMT-130在亨廷顿病治 疗中的突破性进展及商业前景。据披露，该疗法已在两项剂量组临床试验中展现显著疗效——高剂量组 17例患者完成36个月随访后，复合亨廷顿病评定量表显示疾病进展较自然病史减缓75%，总功能能力评 分变化减缓60%，脑脊液神经丝轻链蛋白水平平均下降8.2%;低剂量组12例患者虽未直接给出对比数 据，但整体趋势与高剂量组一致。生物标志物及多项次要终点指标均支持AMT-130的神经保护作用。近 日，该股已因为该疗法消息出现大涨。 在FDA加速批准路径下，uniQure计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请，基于高剂量组三年期 的复合亨廷顿病评定量表(CUHDRS)变化数据，并采用ENROLL-HD自然病史数据集作为外部对照进行 倾向评分匹配分析。FDA已认可其制造工艺验证路径，要求补充全规模良好生产规范批次及单个工艺性 能确认批次以支持生物制品许可申请(BLA)提交。 安全性方面，自2022年12月起未新增严重不良事件，给药相关不良反应均已解决;第三队列联合免疫抑 制方案试验中，三例严重不良事件通过 ...