核心观点 - 高盛报告聚焦uniQure NV基因疗法AMT-130在亨廷顿病治疗中取得突破性进展 疗效数据显示疾病进展显著减缓 并已获得FDA对加速批准路径的认可 商业前景广阔 [1][2] 临床疗效数据 - 高剂量组17例患者完成36个月随访后 复合亨廷顿病评定量表显示疾病进展较自然病史减缓75% [1] - 高剂量组患者总功能能力评分变化减缓60% [1] - 高剂量组患者脑脊液神经丝轻链蛋白水平平均下降8.2% [1] - 低剂量组12例患者整体趋势与高剂量组一致 [1] - 生物标志物及多项次要终点指标均支持AMT-130的神经保护作用 [1] 监管审批路径 - 公司计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请 基于高剂量组三年期数据 [1] - 将采用ENROLL-HD自然病史数据集作为外部对照进行倾向评分匹配分析 [1] - FDA已认可其制造工艺验证路径 要求补充相关批次以支持申请提交 [1] - 公司计划于2025年第四季度与FDA召开预BLA会议 讨论确证性研究要求 [2] 安全性概况 - 自2022年12月起未新增严重不良事件 给药相关不良反应均已解决 [2] - 第三队列联合免疫抑制方案试验中 三例严重不良事件通过支持性护理完全恢复 [2] 商业前景与市场策略 - 高盛模型预测AMT-130全球峰值销售额可达25亿美元 成功概率90% [2] - 公司计划初期聚焦美国约2万确诊有症状患者中的6000人进行市场推广 [2] - 假设累计渗透率约25% [2] - 该疗法有望成为改变亨廷顿病治疗格局的关键产品 [2]