核心观点 - 公司公布了其治疗膝骨关节炎产品ReNu的第二项三期临床试验顶线数据 该试验未达到主要终点的统计学显著性 但显示出数值上的改善和良好的安全性 公司计划与FDA会晤讨论基于两项三期试验合并数据的申报路径 [1][3][6] 产品与监管背景 - ReNu是一种冷冻保存的羊膜悬液同种异体移植物 用于治疗有症状的膝骨关节炎 其成分包括羊水细胞、微粒化羊膜以及细胞、生长因子和细胞外基质成分 [1][2] - 该产品于2021年获得了美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定 用于膝骨关节炎 [2] 临床试验结果 - 第二项三期试验的主要终点 即六个月时ReNu组与盐水对照组在WOMAC疼痛评分上的疼痛减轻差异 未达到统计学显著性 [3][4] - 第二项试验中ReNu组的基线疼痛减轻为-6.9 优于第一项试验的-6.0 显示出数值改善 [3] - 第二项试验结果显示ReNu有-0.51的数值改善 但p值为0.0393 未达到0.023的目标阈值 而第一项试验的改善为-0.72 且具有统计学显著性 [5] - 产品在所有三项大型随机对照试验中表现出良好的安全性 总计涉及超过1300名患者 [3][6] 公司后续计划 - 公司计划在10月底前请求与FDA召开生物制品许可申请前会议 讨论提交途径 包括使用两项三期试验的合并疗效分析来支持BLA批准 [6] 市场反应 - 公司股价在数据公布后下跌15.49% 报收于3.95美元 [7]