医保目录谈判对SMA药物市场的影响 - 诺西那生钠注射液于2019年获准进入中国市场，初始价格为每针70万元人民币，患者年治疗费用超过400万元 [5] - 2020年，药企主动将诺西那生钠价格从每针70万元降至55万元，并推出买赠政策，使患者年治疗成本大幅降低 [8] - 2021年医保目录谈判后，诺西那生钠价格从每针55万元降至3万多元，患者年自付药费降至约10万元 [12] - 诺西那生钠纳入医保后销量激增，2022年使用患者达2812名，使用针剂达14206针，分别是前一年的10.5倍和41.5倍，销量增长2.6倍 [12] - 2023年1月，第二款SMA治疗药物利司扑兰进入医保目录谈判，为患者提供更多选择 [12] 罕见病药物在中国的市场准入与支付演变 - 2019年医保目录谈判初期，跨国药企经验较少，许多罕见病创新药刚进入中国市场，诺西那生钠生产药企未主动申报导致其未能进入当年谈判 [7] - 随着疾病认知度提升和患者群体扩大，药企在2021年主动申报并成功进入医保谈判，显示市场策略转变 [10] - 医保目录谈判旨在通过国家力量在患者、企业和医保基金间找到平衡点，被称为“灵魂砍价” [10] - 医保政策红利使SMA患者从“无药可用”到拥有多种平价药选择，显著改善药物可及性 [14]