药物疗效与临床数据 - 药物Attruby在为期30个月的研究中将患者因心脏或血管问题死亡的风险降低了49% [2] - 治疗效果在治疗开始后仅一个月内就变得明显 [2][7] - 经过30个月治疗 Attruby每治疗100名患者可预防53次不良事件 经过42个月治疗 持续接受Attruby的患者全因死亡风险低于从安慰剂转为Attruby的患者 [8] - 专家指出该研究数据挑战了传统上认为有充足时间进行漫长诊断后再开始治疗的观点 强调了早期和持续治疗的重要性 [3][4][8] 商业表现与市场前景 - BridgeBio公司股价今年迄今已上涨超过80% [4] - Attruby于2024年底获得美国FDA批准 上市首季度销售额为590万美元 随后两个季度分别增长至3670万美元和7150万美元 [5] - 根据FactSet调查的分析师预测 当前季度销售额将达到9490万美元 较截至6月30日的季度增长近33% [5] - 市场预测Attruby将在2027年成为年销售额超过10亿美元的“重磅炸弹”药物 [5] 市场竞争格局 - Attruby在市场上主要与辉瑞公司的Vyndaqel竞争 两种药物均通过稳定与疾病相关的异常转甲状腺素蛋白来发挥作用 [6] - Vyndaqel于2019年上市 去年销售额达54.5亿美元 在市场上具有先发优势 [6] - Attruby在欧洲和英国以Beyonttra的商品名销售 [8] 疾病背景与治疗意义 - Attruby被批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心肌病 该疾病的特点是淀粉样蛋白斑块在心脏积聚造成损害 [2] - 此类心肌病的诊断通常需要数月到数年时间 [3] - 像Attruby这样的药物无法逆转已由淀粉样蛋白积聚造成的损害 但可以阻止病情恶化 [3] - 专家认为该药物可能成为改变转甲状腺素蛋白相关心肌病治疗模式的重要组成部分 其预防心脏病发作、中风和心脏事件导致的住院对患者长期生存至关重要 [9]