药物临床数据 - 在长期开放标签研究中，25毫克和50毫克剂量的nomlabofusp在弗里德赖希共济失调患者中显示出积极数据[1] - 研究观察到4项关键临床结局出现一致的定向改善，包括mFARS、FARS-ADL、9-HPT和MFIS[2][11][14] - 所有接受nomlabofusp治疗6个月的参与者皮肤FXN水平均达到健康志愿者中位水平的50%以上，相当于无症状携带者水平[7][8] - 治疗1年后，nomlabofusp组mFARS评分中位数改善2.25，而FACOMS参考人群则恶化1.00[12][14] - 皮肤FXN水平从基线中位值2.70 pg/µg显著增加至6个月时的13.44 pg/µg，接近健康志愿者中位水平16.34 pg/µg[7] 研发进展与监管沟通 - 公司计划在2026年第二季度提交生物制剂许可申请，寻求加速批准[3][20] - 通过START试点项目，公司定期向FDA更新临床开发计划的所有方面[2] - 在最近两例过敏反应后，公司咨询专家并决定修改起始剂量方案，FDA同意了该方案[3][9] - 全球III期研究站点正在美国、欧洲、英国、加拿大和澳大利亚进行确认和资格认证[20] 安全性与耐受性 - 在4项已完成的研究和正在进行的开放标签研究中，共有65名参与者至少接受了一剂nomlabofusp[3][9] - 长期每日给药nomlabofusp通常耐受性良好，14名参与者治疗至少6个月，其中8人治疗超过1年[3][9] - 开放标签研究中有7名参与者报告过敏反应，大多数发生在首次给药当天，所有事件均发生在给药前6周内[3][9] - 最常见的不良事件是轻度至中度的局部注射部位反应，未导致任何参与者退出研究[9] 研究设计与患者人群 - 截至2025年8月27日，开放标签研究中有39名参与者至少接受了一剂nomlabofusp，25名参与者正在接受每日给药[5] - 研究方案已修订，纳入未参与过先前nomlabofusp研究的青少年和成人患者[4] - 研究参与者中约50%在基线时不能行走[5] - 新的给药方案将包括5毫克测试剂量，一小时后在观察下给予25毫克剂量，第30天后剂量增加至50毫克每日一次[15] 公司平台与战略 - Larimar是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发复杂罕见病的治疗方法[17] - 公司计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以靶向由细胞内生物活性化合物缺陷引起的其他罕见疾病[17] - nomlabofusp是公司的先导化合物，正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法[17]