公司近期动态 - 公司于2025年第三季度完成了与美国食品药品监督管理局（FDA）关于govorestat治疗Charcot-Marie-Tooth山梨醇脱氢酶缺乏症（CMT-SORD）的潜在新药申请（NDA）提交的会议 [1] - 公司正在等待FDA的正式会议纪要，以确定后续步骤，目前关于监管批准的潜在提交策略（包括加速批准途径）尚未确定 [2] - 公司致力于解决CMT-SORD患者未被满足的医疗需求 [2] 核心产品管线 - 公司主要候选药物govorestat是一种中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂（ARI），用于治疗多种罕见疾病，包括CMT-SORD、经典型半乳糖血症和磷酸甘露糖变位酶2先天性糖基化障碍（PMM2-CDG） [4][6] - govorestat已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的用于半乳糖血症和CMT-SORD的孤儿药资格认定 [5] - govorestat已获得美国FDA授予的用于治疗半乳糖血症、磷酸甘露糖变位酶2缺乏症和CMT-SORD的孤儿药资格认定，用于半乳糖血症和PMM2-CDG的罕见儿科疾病认定，以及用于半乳糖血症的快速通道资格认定 [5] 目标疾病领域 - CMT-SORD是一种罕见、进行性、致残的遗传性神经病变，影响周围神经和运动神经元，是美国最常见形式的隐性遗传性神经病变之一 [3] - CMT-SORD在美国影响约3,300名患者，在欧盟影响约4,000名患者 [3] - 该疾病由缺乏山梨醇脱氢酶引起，导致山梨醇在血液和组织中高水平积累，进而导致严重残疾、感觉功能丧失、神经肌肉功能障碍和活动能力下降 [3]