临床试验启动 - Kura Oncology与协和麒麟宣布KOMET-017临床试验的首位患者已开始用药，该试验包含两个独立的全球随机双盲安慰剂对照3期试验，旨在评估ziftomenib联合强化和非强化方案治疗新诊断NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病的疗效 [1] - KOMET-017试验是唯一一个在强化和非强化化疗背景下积极寻求注册试验的menin抑制剂项目，有望覆盖近半数新诊断AML患者群体 [2] 试验设计与终点 - 强化化疗3期试验将ziftomenib与标准诱导疗法阿糖胞苷/柔红霉素联用，评估微小残留病灶阴性完全缓解和无事件生存期作为双重主要终点 [2] - 非强化化疗3期试验将ziftomenib与维奈托克/阿扎胞苷联用，评估完全缓解和总生存期作为双重主要终点 [2] - 美国FDA同意试验使用MRD阴性CR和CR作为加速批准的主要终点，这具有开创性意义，可能加快ziftomenib惠及患者的速度 [2] 药物潜力与市场前景 - Ziftomenib被认为有潜力成为同类最佳的menin抑制剂，在早期临床试验中作为单药或与多种标准疗法联用，已显示出良好的安全性和活性 [2] - 该试验预计将在全球多达200个中心招募患者，反映出全球对推进ziftomenib用于患者的强烈兴趣 [2] 公司背景 - Kura Oncology是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对癌症信号通路的小分子候选药物，以解决高需求的血液恶性肿瘤和实体瘤 [3] - 协和麒麟是一家日本全球专业制药公司，拥有超过70年的药物发现和生物技术创新经验，致力于为骨骼与矿物质、难治性血液疾病/血液肿瘤和罕见疾病等领域开发具有变革生命价值的疗法 [5]