核心产品Vyjuvek的进展与业绩 - 公司核心药物Vyjuvek是一种非侵入性、可重复给药的局部基因疗法，已在美国、欧洲和日本获批用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症[1] - 美国FDA近期批准了Vyjuvek的标签更新，将适用患者群体扩大至从出生开始的DEB患者，并允许患者和护理人员在家自行给药，提供了更大的治疗灵活性[2] - Vyjuvek在2025年上半年销售额达到1.842亿美元，随着美国标签更新以及在欧洲和日本的最新获批，预计未来几个季度销售额将进一步增长[4][10] - 自在美国推出以来，公司已取得稳步进展，截至7月已获得超过575项Vyjuvek的报销批准[1] 产品管线与其他候选药物 - 除Vyjuvek外，公司正在努力开发其他疾病疗法，重点推进肿瘤学候选药物KB707[7] - 公司计划在10月与FDA举行二期临床试验结束会议，讨论基于吸入式KB707在非小细胞肺癌治疗中早期有效性证据的潜在注册开发路径[8] - 公司已暂停评估瘤内注射KB707的OPAL-1研究患者入组，优先推进吸入式KB707的开发[9] - 公司正在评估KB407用于治疗囊性纤维化，以及KB408用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症[11] - 公司已在EMERALD-1研究中为KB801给与首例中重度神经营养性角膜炎患者用药，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心I/II期研究[12] 市场竞争格局 - DEB治疗领域的竞争正在加剧，Abeona Therapeutics公司的Zevaskyn于2025年4月获FDA批准，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症成人和儿科患者的伤口，据ABEO称，Zevaskyn是该领域首个也是唯一一个用于此适应症的自体细胞基因疗法[5][6] - 肿瘤学领域竞争激烈，拥有默克公司的Keytruda和百时美施贵宝公司的Opdivo等强大且广泛产品组合的行业巨头存在[11]