项目概述 - 公司参与一项由澳大利亚医学研究未来基金（MRFF）全额资助的为期三年的项目，项目名为“序贯与时间治疗敏捷性治疗弥漫性中线胶质瘤（DMG）” [1] - 该项目旨在建立一个名为DMG-ADAPTS的先进人工智能临床决策平台，以优化针对弥漫性中线胶质瘤（包括弥漫性内生性桥脑胶质瘤）的靶向治疗顺序和时机 [2] - DMG/DIPG是最具破坏性的儿科癌症之一，占儿童脑癌死亡病例的25%，中位生存期不到一年 [3] - 项目具体目标包括开发基于云的人工智能平台，整合多组学、肿瘤、脑脊液和血液分析，以实时指导个体化适应性治疗决策；在临床前患者来源模型中测试包含12种脑渗透性小分子药物和免疫疗法的治疗工具包；建立非侵入性生物标志物以预测耐药性并为及时转换治疗方案提供信息 [7] 公司角色与药物贡献 - 公司将提供其研究药物paxalisib以支持该项研究，paxalisib是一种具有脑渗透性的双重PI3K/mTOR抑制剂 [2] - paxalisib已在多项针对成人和儿童脑癌的临床研究中接受评估，并在PNOC 022这项多臂儿科脑癌试验中显示出令人鼓舞的活性 [4] - 公司首席执行官表示，参与此项目体现了公司为面临DIPG和DMG的儿童寻找创新解决方案的持续承诺，通过将尖端人工智能与paxalisib等精准疗法相结合，该计划有潜力彻底改变这些侵袭性肿瘤的治疗管理方式 [5] 公司及核心药物背景 - 公司是一家专注于肿瘤学的药物研发公司，其主要研发项目是paxalisib，一种研究性的脑渗透性PI3K/Akt/mTOR通路抑制剂，正在开发用于治疗多种癌症 [6] - paxalisib已获得美国FDA针对胶质母细胞瘤授予的孤儿药资格和快速通道资格，并针对弥漫性内生性桥脑胶质瘤获得了罕见儿科疾病认定和孤儿药资格 [6][8] - 公司还在开发EVT801，一种VEGFR3小分子抑制剂，其临床前数据表明该药物对多种肿瘤类型具有活性，并与免疫肿瘤药物具有协同作用 [8]