公司近期动态 - 公司将于2025年10月22日至25日在西雅图举行的2025年北美囊性纤维化会议上公布数据 [1] - 公布内容包括两项首次人体研究的1期临床试验数据，涉及新型NBD1稳定剂SION-719和SION-451的安全性、耐受性和药代动力学 [2] - 公布内容还包括小分子稳定剂可将F508del-CFTR顶端糖型的半衰期延长至与野生型CFTR相匹配的研究结果 [2] - 相关演示文稿和海报将在公司官网"Science"页面的"Scientific Presentations"栏目中提供 [2] 公司战略与研发重点 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过开发使囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白功能正常化的新型药物，彻底改变当前囊性纤维化的治疗模式 [1][3] - 公司研发目标是通过直接稳定CFTR蛋白的核苷酸结合域1，为囊性纤维化患者提供差异化药物，使其CFTR功能尽可能恢复至正常水平 [3] - 公司基于联合创始人超过十年的NBD1研究，正在推进一系列小分子药物管线，旨在纠正由位于NBD1的F508del基因突变引起的缺陷 [3] - 公司同时开发一套互补的CFTR调节剂组合，旨在与其NBD1稳定剂协同作用以改善CFTR功能 [3]