核心观点 - 公司旗下药物AGAMREE® (vamorolone) 获得加拿大卫生部批准，用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症，这是加拿大首个获批的DMD疗法 [1][9] 监管批准与市场准入 - 此次批准是继美国、欧洲、英国、中国和香港之后，该药物获得的第六项独立的地方卫生监管机构批准 [3] - 加拿大批准基于优先审评程序 [1] - 根据加拿大神经肌肉疾病登记处数据，加拿大有超过800名男孩和年轻男性患有DMD [1] 商业化与财务安排 - Kye Pharmaceuticals拥有AGAMREE在加拿大的独家商业权利，用于治疗DMD及其他潜在适应症，该权利源于2024年7月与公司商业化合作伙伴Catalyst Pharmaceuticals达成的分许可协议 [2] - 公司将获得加拿大销售额的分成，并且该销售额将计入其合作伙伴Catalyst需向公司支付的北美销售里程碑款项中 [2] 产品与临床数据 - AGAMREE是一种新型药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变了下游活性，被定位为一种解离性抗炎药，可作为现有标准疗法皮质类固醇的替代选择 [5] - 在关键的VISION-DMD研究中，AGAMREE在治疗24周时达到了相对于安慰剂的主要终点“起立时间”速度，并显示出良好的安全性和耐受性 [6] - 现有数据显示，与皮质类固醇不同，AGAMREE对生长没有限制，并且对骨代谢无负面影响 [7] 公司背景 - 公司是一家专注于开发和商业化针对高度未满足医疗需求的罕见神经肌肉疾病创新药物的瑞士专业制药公司 [11] - 公司拥有AGAMREE在全球所有适应症的独家许可 [11] - 公司已将AGAMREE在北美地区的权利授权给Catalyst Pharmaceuticals，在中国及部分东南亚国家的权利授权给Sperogenix Therapeutics [11] 合作方信息 - 合作方Kye Pharmaceuticals是一家处于成长阶段的加拿大专业制药公司，致力于为加拿大患者引进、授权和商业化创新处方药 [13] - Kye Pharmaceuticals总部位于安大略省密西沙加，入选了《环球邮报》2025年加拿大增长最快公司榜单 [13]