公司股价表现 - 生物技术公司uniQure股价在9月24日单日飙升284% [1] - 股价上涨至54.77美元，当日涨幅0.50% [1] - 52周价格区间为4.82美元至60.70美元 [1] 核心产品与临床试验结果 - 公司专注于开发基因疗法，其治疗亨廷顿病的药物AMT-130取得突破性临床数据 [3] - 在36个月时，AMT-130达到主要终点，高剂量患者亨廷顿病进展显示出统计学上显著的75%减缓 [4] - 基于综合统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）的测量结果，该量表结合了功能、认知和运动测试 [4] - 试验同时达到次要终点，基于总功能容量（TFC）显示疾病进展减缓60% [5] - TFC用于衡量患者独立完成日常任务的能力，此类终点指标在医学研究中备受重视 [5] 分析师观点与价格目标 - 华尔街分析师对AMT-130数据给予积极评价，认为结果“令人惊叹”和“非常鼓舞人心” [7] - 市场共识目标价约为67美元，若排除未更新的目标价，平均目标价上调至73美元，暗示25%的上涨空间 [8] - 最乐观的目标价来自Guggenheim和UBS，均为95美元，意味着较当前股价有约63%的潜在涨幅 [9] - 基于11位分析师评级，12个月平均目标价为68.42美元，当前股价为54.88美元 [6][7] 监管审批与市场潜力 - 公司计划在2026年第一季度提交AMT-130的上市申请 [10] - 公司已在2025年第二季度与FDA达成监管 alignment，FDA同意使用I/II期试验数据评估AMT-130的加速批准，这免除了III期试验的要求 [10] - 分析师对AMT-130获得FDA批准持乐观态度，认为现有数据支持批准，监管风险有限 [11] - 高盛预计AMT-130有90%的概率达到25亿美元的年销售峰值 [11] - 美国大型生物技术和制药股的中位前瞻市销率（P/S）约为5倍，若实现峰值销售预测，公司当前43亿美元的市值有显著上行空间 [11]