公司管理层任命 - Ian F Smith被正式任命为首席执行官，其自2025年3月起担任临时首席执行官，并自2023年起担任公司董事会成员和顾问 [1] - Arthur Tzianabos博士在首席执行官遴选期间担任执行董事长后，将恢复其董事会主席职务 [1] 核心研发项目进展 - 公司主要研究药物zorevunersen的全球三期研究正在进行中，该药物是用于Dravet综合征的潜在首创疾病修饰疗法 [2] - 2025年2月，公司与渤健就zorevunersen的开发和商业化达成合作，公司保留该药物在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，渤健获得世界其他地区的独家商业化权利 [2] 近期业务里程碑 - 在关键的三期EMPEROR研究中取得进展，并启动了第二个临床项目，即常染色体显性视神经萎缩项目 [3] - 通过生成新数据加深对zorevunersen的理解，扩大了研发管线 [3] 新任首席执行官背景 - Ian F Smith在罕见病药物开发和商业化方面拥有深厚经验，曾担任福泰制药的执行副总裁、首席运营官和首席财务官近二十年 [3][4] - 目前还担任Solid Biosciences的执行董事长、Rivus Pharmaceuticals的董事会主席，以及多家生物技术公司的董事会成员 [4] 董事会主席背景 - Arthur Tzianabos博士自2018年起担任公司董事会成员，2024年被任命为主席，目前是Lifordi Immunotherapeutics的首席执行官和5AM Ventures的风险合伙人 [5][6] - 曾领导Homology Medicines从创立到成功上市，并在夏尔公司工作九年，专注于罕见遗传病疗法的开发和上市 [6] 公司技术与平台 - 公司致力于通过RNA医学恢复蛋白质表达，其专有TANGO方法旨在开发反义寡核苷酸以选择性恢复天然蛋白质水平 [8] - 研发重点是由正常蛋白质水平约50%缺失引起的中枢神经系统和眼部疾病，其平台在其他器官和组织中也已证明概念验证 [8]