公司近期动态 - 公司宣布将在2025年10月7日至11日于奥地利维也纳举行的第30届世界肌肉协会（WMS）国际年会上进行最新数据口头报告和海报展示 [1] - 展示的数据将强化并拓展公司在2025年9月公布的积极数据，这些数据显示了接受delpacibart zotadirsen（del-zota）连续治疗一年的杜氏肌营养不良症（DMD）外显子44跳跃（DMD44）突变患者在多个功能指标上出现疾病进展逆转以及相较于基线和自然史前所未有的改善 [2] - del-zota的研究数据将在WMS通过口头报告和海报两种形式展示，具体包括：Kevin M. Flanigan博士于10月11日进行题为"Delpacibart zotadirsen (del-zota) showed trends toward improvement in functional and patient-reported outcomes in individuals with DMD amenable to exon 44 skipping"的口头报告；Aravindhan Veerapandiyan博士于10月8日进行题为"Delpacibart Zotadirsen (Del-zota) Increased Dystrophin and Improved Muscle Integrity Markers Regardless of Ambulatory Status in Individuals with DMD44"的海报展示（编号674P） [7] - 相关报告和海报内容将在公司网站的出版物页面上提供 [4] 公司技术与研发管线 - 公司致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）的新型RNA疗法 [1][5] - 公司的专有AOC平台旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性相结合，以解决现有RNA疗法无法触及的靶点和疾病 [5] - 利用其AOC平台，公司首次成功实现了RNA向肌肉组织的靶向递送，并正在领导针对三种罕见肌肉疾病的临床开发项目：1型强直性肌营养不良（DM1）、杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD） [5] - 公司还在推进两个完全拥有的精准心脏病学开发候选药物，针对罕见的遗传性心肌病 [5] - 通过与主要合作伙伴的合作，公司正在将其AOC疗法的应用范围扩展到心脏病学和免疫学等领域的项目，以推进和扩大研发管线 [5]