公司动态 - 公司将于2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多市举行的美国血液学会第67届年会暨博览会上展示NXC-201摘要 [1] 公司核心业务与产品管线 - 公司是全球复发/难治性AL淀粉样变性领域的领导者 [4] - 公司的主要候选药物是NXC-201，一种经过空间优化的靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞疗法，其带有可过滤非特异性激活的“数字过滤器” [4] - NXC-201正在美国进行针对复发/难治性AL淀粉样变性的多中心研究NEXICART-2，该研究采用注册性试验设计 [4] - NEXICART-2研究的主要终点已在2025年美国临床肿瘤学会会议上公布的中期结果中达成 [4] - NXC-201已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法资格以及FDA和欧盟EMA授予的孤儿药资格 [4] 目标疾病领域与市场规模 - AL淀粉样变性由骨髓中的异常浆细胞引起，这些细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白并在心脏、肾脏和肝脏中积聚，导致心力衰竭和肾衰竭，进而导致死亡 [2] - 根据Staron等人在《血液癌杂志》上的研究，美国复发/难治性AL淀粉样变性的患病率估计每年增长12%，到2025年患者人数将达到约37,270名 [2] - 根据Grand View Research的数据，淀粉样变性市场规模在2017年为36亿美元，预计到2025年将达到60亿美元 [3]