公司近期学术活动 - 公司将在2025年10月7日至10日于西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会2025年度大会上展示两份海报 [1] 新型AAV衣壳技术（海报P0089） - 通过在对非人灵长类动物眼睛进行体内定向进化筛选，从约1千万个变体库中鉴定出新型腺相关病毒衣壳，旨在靶向眼球后部 [2][5] - 在人类视网膜类器官平台中，新型衣壳的转导效率比AAV2.7m8高出2倍以上，并在人类iPSC衍生的RPE中显示出比其他天然和工程化血清型更高的转导效率 [5] - 这些新型衣壳具有治疗多种眼部疾病的潜力，包括遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性，其高效率使其成为需要精确靶向视网膜细胞并实现高水平视网膜转导和表达的基因疗法的优异候选者 [6] AAV生产工艺放大（海报P0170） - 公司将其基于灌注法的AAV上游生产工艺从250mL规模放大至40L生物反应器规模 [7] - 在实验室规模运行该灌注工艺可使载体基因组体积产量提高高达120%，质粒DNA使用量减少高达50，每剂量的商品成本降低高达22倍 [7] - 此项工作的重点是确保在放大至40L生产规模时维持工艺效率和产品质量，以证明该灌注工艺是临床和商业化AAV生产的可行方法 [7][8] 公司业务概览 - 公司是一家垂直整合的临床阶段基因药物公司，拥有包含四个后期临床项目的广泛管线，专注于眼部疾病、帕金森病和放射性口干症等领域 [9] - 公司拥有端到端的内部生产能力，包括5个全球设施，其中两个具有GMP病毒载体生产许可，并拥有一个基于9年以上经验、涉及20多种病毒载体的专有生产平台工艺 [9] - 公司开发了一种名为核糖开关基因调控技术的颠覆性技术，可通过口服小分子精确、剂量响应地控制基因表达，目前该平台正聚焦于代谢肽、CAR-T细胞疗法等领域的应用 [9]